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基因治療,國內藥企該如何布局并彎道超車?

藥融圈
1390
10個月前



基因治療是一種新型療法,是繼小分子藥物、抗體藥物之后的生物醫藥的第三次產業革命。據弗若斯特沙利文數據顯示,2015年以來,全球基因治療行業開始高速發展。到2016年,全球和國內基因治療市場規模分別為5,040萬美元、1,500萬元;2020年全球基因市場規模有所增長,達到20.8億美元。據預計,2025年,全球市場和國內市場將分別達到近305.4億美元、178.9億元。

與傳統療法相比,基因治療有望實現“一針治愈”!從源頭解決疾病的發生,靶向性強且療效好,適應癥更廣,并且具有非細胞毒性,為難治性疾病治療提供新選擇。

新冠疫情的爆發,讓基因治療備受關注。藥企紛紛加入COVID-19疫苗(包括核酸疫苗、腺病毒載體疫苗、重組蛋白疫苗等)研發行列。加之近年來國家、地方政策的加持,例如:《“十三五”國家科技創新規劃》《“十三五”生物產業發展規劃》《關于推動生物醫藥產業園區特色化發展的實施方案》《關于促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見》等政策,促使基因治療成為國家重點發展的創新生物醫藥前沿領域。

上市情況
來源:國泰君安研報

廣義的基因治療包括:基因調節、基因治療、基因編輯、未經改造的細胞治療。而基因藥物可劃分為核酸類藥物、重組病毒類藥物以及細胞治療類藥物。藥融云數據庫顯示:截止2022年2月底,全球已上市基因治療藥物共計37款(不含疫苗)。其中,核酸類藥物共計15款:裸質粒2款,反義寡核苷酸9款,RNAi 4款;重組病毒類藥物9款;細胞治療類藥物13款。

從分類上看,在已上市基因治療藥物中,在體途徑占大多數,其中最多的是重組病毒和反義寡核苷酸;離體途徑中,主要是自體細胞,其中有7款為CAR-T療法。

來源:藥融云數據

從疾病治療領域看,一半是罕見病,其次是腫瘤。從載體來看,除了裸質粒/寡核苷酸外,使用最多的是慢病毒載體。

來源:藥融云數據

臨床試驗情況:除此之外,據藥融云數據庫顯示,截至2022年2月,全球共有2365款基因治療藥物在研,其中I期臨床363款,II期臨床371款,III期臨床48款。

截圖來源:《藥融云醫藥行業觀察8月月報》

目前,全球領先的基因治療新藥公司的核心技術包括腺相關病毒載體技術、T細胞治療技術、溶瘤病毒技術等,治療領域集中于各類罕見疾病和腫瘤。國內基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品,以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發,治療領域為血液瘤、淋巴系統腫瘤、實體瘤等。

來源:和元生物招股書


AVV基因療法



基因治療也可分為質粒DNA、病毒載體、細菌載體、基因編輯系統和體外編輯細胞產品。眾所周知,基因治療載體決定了遞送效率、靶向性、以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關鍵屬性,并最終影響藥物的臨床藥效、安全性和商業化成本。而腺相關病毒(AAV)載體是目前基因治療中使用最廣泛的病毒遞送載體,具有免疫原性極低、安全性高、宿主細胞范圍廣、擴散能力強、表達穩定以及特異性強等優勢。由此,AAV基因療法成為目前基因療法賽道中最重要的方法之一。

已上市的AVV基因療法
來源:藥融云數據

其中,AAV基因療法代表藥物Zolgensma于2019年在美國上市,2020年陸續在歐盟、日本上市,2021年銷售額已達到13.51億美金,增長強勁。Zolgensma曾以單價210萬美元成為史上最貴藥物,隨著今年2月份AAV基因療法Hemgenix的獲批上市,Hemgenix一躍成為世界上最昂貴藥物。

來源:藥融云數據

隨著基因治療的快速發展,它也面臨著許多挑戰

1.基因治療新藥開發技術難度大,工藝穩定性要求高,但受限于國內上游行業的技術發展水平,其所需的關鍵生產設備和關鍵試劑耗材目前主要由歐美等發達國家供應,對于境外供應商存在一定依賴,核心環節的國產化率較低;

2.國內關于基因治療的生產標準和規范仍不成熟,監管體系尚不全面,相關法規政策亦根據行業的發展情況持續調整;

3.細胞治療涉及T細胞、腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)、誘導多能干細胞(iPSC)、自然殺傷細胞(NK)等,細胞種類、自體或異體細胞來源和細胞修飾、激活和擴增等各種技術相結合,這些對CMC提出了巨大的挑戰,也是IND和BLA申報的巨大障礙;

4.CAR-T技術研發公司專利申請不斷,但專利導致的糾紛也不在少數,例如:Juno公司起訴Kite公司專利侵權;

5.基因治療行業雖增長較快,但整體仍處于起步階段,存在一定不確定性;目前國內基因治療領域的商業化程度不高,藥物研發管線總體處于偏前期階段,研發投入主要來自PE/VC或其他產業融資;

6.目前全球基因治療領域均面臨工藝人才不足的制約,從而對基因治療藥物的工藝開發、IND申報、臨床及商業化進程構成挑戰等。

中國擁有全球第二大醫藥市場,目前國內多家藥企布局基因療法,其中研發管線數量靠前的有:紐福斯、本導基因、錦籃基因、新芽基因、輝大基因、康弘藥業、本元正陽、深圳市免疫基因治療研究院、諾思蘭德等。那么,國內藥企如何更好地發展基因療法并進行彎道超車呢?來8月3-4日蘇州國際博覽中心c館基因治療論壇找答案!


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細胞與基因治療論壇部分話題



話題01:細胞治療產品CMC常見申報缺陷分析

話題02:CAR-T細胞療法全球專利進展

話題03:細胞治療法規和政策解讀

話題04:CAR-NK療法的創新藥開發實踐

話題05:TCR-T療法的創新藥開發實踐

話題06:TIL療法的創新藥開發實踐

話題07:細胞及基因治療藥物的生物分析話題

話題08:細胞及基因治療藥物的安全性評價話題

話題09:細胞及基因治療藥物非臨床藥效學評價

話題10:細胞及基因治療藥物的注冊申報話題

話題11:細胞及基因治療藥物的質量控制話題

話題12:細胞及基因治療藥物的CMC要點

話題13:基于表觀遺傳調控機制開發新一代慢病基因療法

話題14:地中海貧血領域基因編輯治療進展

話題15:現貨通用型DNT細胞治療血液腫瘤的臨床研究

話題16:CAR-T新思路:化實體瘤為血液瘤

話題17:病毒載體的工藝制造與分析開發

話題18:iPSC衍生細胞治療產品在神經疾病治療應用

話題19:腫瘤免疫細胞療法臨床研究設計

話題20:異體CAR-T療法的開發實踐

話題21:溶瘤納米顆粒介導實體瘤消退并增強系統性免疫


細胞與基因治療論壇部分確認嘉賓



王立群,星奕昂,CEO

闕紅,阿思科力,CEO

鄭彪,邦耀生物,CEO

張柯,星漢德,CSO

張寶弘,益杰立科,聯合創始人&CEO

李宗海,科濟藥業,CEO(行程確定中)

孫文駿,藥明巨諾,副總裁(行程確定中)

李懿,瑅安生物,董事長、CSO

王婷婷,來恩生物,首席運營官&首席醫療官

金華君,君賽生物,CEO&CTO

孫敏敏,易慕峰,CEO

戴衛國,門羅生物,CEO

尚曉云,茂行生物,董事長(行程確定中)

*此為部分確認嘉賓和議題,請以現場議程為準


參考文獻:
國泰君安研報
和元生物招股書

< END>
*聲明:本文由入駐藥融云的相關人員撰寫或轉載,觀點僅代表作者本人,不代表藥融云的立場。
綜合評分:6.7

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