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基因療法加入減肥藥大戰

藥融云
1357
8個月前

據藥融云數據庫,近日致力于開拓2型糖尿病(T2D)治療新方法的器官編輯代謝治療公司Fractyl Health,在美國糖尿病學會(American diabetes Association)第83屆科學會議上介紹了其Rejuva?項目的臨床前研究結果。該報告題為“靶向胰腺基因療法:2型糖尿病和肥胖癥的有效且持久治療”(Targeted Pancreatic Gene Therapy: A Potent and persistent Treatment for Type 2 Diabetes and Obesity),強調了Rejuva平臺在通過一次性、持久、組織特異性基因療法可能重塑T2D和肥胖癥的治療格局方面的前景。

新公布的突破性結果揭示了在經過充分驗證的db/db嚙齒類動物糖尿病和肥胖模型中,單劑量GLP1 轉基因與慢性司美格魯肽相比具有驚人的療效。這些數據證實了一個基本假設,即由胰島素啟動子驅動的一次性胰腺基因治療(GLP1-PGTx)局部遞送可以通過保護胰島免于衰竭來改善T2D的代謝控制。

不同于其它治療方法,GLP1-PGTx有潛力在治療終止后提供持久的治療效果,并且可能提供GLP1主要針對胰腺和胰腺內的進一步療效。該療法由Fractyl公司開發的專有基因結構和專有輸送系統實現,并利用Fractyl公司十年來的研究和設備開發。

Harith Rajagopalan博士

Fractyl Health首席執行官Harith Rajagopalan博士表示,胰腺逐漸衰竭是T2D的主要原因。如果我們能保護胰腺不衰竭,我們就能阻止T2D的病情發展。最新結果首次表明,與目前的護理藥理學標準相比,GLP1 PGTx有可能顯著改善血糖和體重。Fractyl Health的目標是為數百萬患有這種疾病的人治愈2型糖尿病,而這些結果讓我們離這一目標更近了一步。

倫敦國王學院糖尿病和營養學教授、羅馬天主教大學內科副教授Geltrude mingroone表示,我們一直在尋找一種方法,在不進行手術的情況下,實現減肥手術的療效和持久性。在嚙齒類動物模型中GLP1- PGTx 表明我們能夠達到這一目標。并且期待著人體試驗的結果。

Fractyl的PGTx正在進行先導優化和ind-enabling毒性研究,目標是在2024年進行首次人體研究。

此外,公司還擁有Revita DMR系統?;赗evita系統,公司啟動了一項廣泛的臨床計劃Revivize T2D研究,這些研究涉及從糖尿病前期到服用長效胰島素的T2D患者。


參考資料:

1.公司官網
2.藥融云數據庫

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