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輝大基因獲FDA兒科罕見病認定!

藥融云
529
9個月前

輝大基因

兒科疾病

罕見病


8月7日,專注于基因編輯技術和基因治療藥物開發、處于臨床階段的全球性生物技術公司——輝大(上海)生物科技有限公司(簡稱“輝大基因”)宣布,其自主研發的新型眼科基因治療藥物HG004獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)授予兒科罕見病資格認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網膜疾病。


FDA授予RPDD以鼓勵開發影響在美國人數少于20萬,年齡在18歲或以下的兒童,嚴重或危及生命的疾病的新療法。RPDD計劃允許獲得批準的發起人有資格獲得優先審查券(PRV),該憑證可被用于任何后續產品上市申請時獲得6個月的加速優先審查,或者可以出售或轉讓。對于一家即將推出價值10億美元藥物的大公司來說,監管審查加快6個月可能具有巨大的經濟價值。PRV的歷史交易價格基本上超過1億美元(最高價格為3.5億美元)。最近,Sarepta Therapeutics以1.02億美元的價格出售了一張PRV。

輝大基因聯合創始人兼首席執行官陸英明博士表示,“美國FDA授予的兒科罕見病資格認定凸顯了輝大基因HG004解決RPE65-IRDs的重大未滿足醫療需求。此外,今年3月HG004也獲得FDA授予的孤兒藥資格認定(ODD),將享受一定的積極政策支持,包括但不限于臨床試驗費用的稅收減免、免除NDA/BLA申請費用、快速審批綠色通道以及上市后享有7年的美國市場獨占權等。我們正在加速推動HG004的臨床開發進程,為患有RPE65突變相關的遺傳性視網膜疾病的患者提供安全、長期和高質量的治療選擇,更快實現輝大惠及全球患者的美好愿景?!?/div>

關于RPE65突變相關的遺傳性視網膜疾病


遺傳性視網膜營養不良(IRDs)是一類由基因突變引起罕見致盲性疾病,已報道致病基因超過250個。其中,RPE65基因突變可能會導致Leber先天性黑蒙(LCA)、嚴重的早發性兒童視網膜營養不良(SECORD)、早發性嚴重視網膜營養不良(EOSRD)或視網膜色素變性(RP),即這些疾病都被認為是RPE65基因突變相關視網膜病變,代表同一疾病的表型連續體。RPE65基因突變相關視網膜病變通常發病于出生至5歲之間,主要臨床表征包括夜盲(凝視伴嚴重夜盲癥和眼球震顫)、進行性視野缺失和中心視力喪失。符合世界衛生組織(WHO)失明診斷標準(雙等位基因RPE65突變)的患者比例隨年齡增長而增加,40歲后達到100%。RPE65基因突變相關視網膜病變引起的嚴重和早期視力喪失,也可能會造成語言、社交和行為等其他功能的發育延遲。

關于輝大基因


輝大(上海)生物科技有限公司(下稱“輝大基因”)成立于2018年,總部位于中國上海,并在美國新澤西設有辦公室,是一家全球性的臨床階段生物技術公司,專注于設計和開發基于CRISPR技術的基因治療藥物,旗下員工近200人,其中研發團隊占85%以上。自成立以來,輝大基因已完成來自中國專業醫療投資機構以及知名產業基金的四輪融資,并與多家國內頂級科研機構、醫院達成深度合作。

輝大基因致力于通過各項在研藥物管線滿足全球患者的切實需求,長期目標是利用基因編輯技術治療遺傳病以及威脅人類健康的慢性疾病。研發管線涵蓋眼科、聽力、肌肉、中樞神經等多個領域,擁有多項全球領先水平的技術平臺,涵蓋從藥物靶點篩選、藥物優化、高效動物模型構建,到藥效、毒理分析等臨床前研發,再到藥物工藝開發、生產轉化CMC以及藥品臨床及注冊申報的一體化研發能力。

公司研發管線

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截圖來源:藥融云全球藥物研發數據庫

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