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FDA批準!美國首個體內CRISPR基因編輯療法開展3期臨床

細胞基因治療前沿
6788
5個月前

10月18日,Intellia Therapeutics公司(納斯達克股票代碼:NTLA)宣布,美國食品藥品管理局(FDA)已經批準了該公司用于治療轉甲狀腺素(ATTR)淀粉樣變性伴心肌病的NTLA-2001的新藥臨床試驗(IND)申請。NTLA-2001是一種基于CRISPR的體內基因編輯候選藥物,其全球3 期研究預計將于2023年底啟動,這將為美國首次開展體內基因編輯治療的關鍵性研究鋪平了道路。


這家由諾貝爾獎獲得者Jennifer Doudna聯合創辦的生物技術公司尚未在美國開展過研究。美國臨床試驗數據庫顯示,Intellia在英國、法國、新西蘭和瑞典進行的ATTR淀粉樣變性治療早期試驗招收了全部72名患者。預計III期試驗將與Alnylam公司開發的治療同一種疾病的RNA療法Amvuttra的試驗類似。該研究在全球范圍內招募了655 名患者,其主要終點是測量接受治療與安慰劑治療的患者因心力衰竭導致的死亡和住院等事件。


Intellia總裁兼首席執行官John Leonard博士說:“NTLA-2001的IND申請獲得FDA批準后,我們就可以在美國啟動關鍵的3期試驗,這標志著首個基于CRISPR的體內候選藥物開始進入后期臨床開發階段。這是Intellia和我們的合作方Regeneron邁出的又一重要步驟,我們的目標是建立治療ATTR淀粉樣變性的新標準。我們期待著在即將于11月9日投資者電話會議上分享有關3期研究的更多信息?!?/div>

Intellia的股票$NTLA周三上午下跌了3%。


Intellia研發管線

關于 NTLA-2001

NTLA-2001以諾貝爾獎獲得者CRISPR/Cas9技術為基礎,有可能成為治療ATTR淀粉樣變性病的第一種單劑量療法。NTLA-2001 是第一種通過全身給藥或靜脈注射來編輯人體內基因的 CRISPR 候選療法。Intellia公司專有的非病毒平臺利用脂質納米顆粒向肝臟輸送由兩部分組成的基因組編輯系統:針對致病基因的特異性引導RNA和編碼Cas9酶的信使RNA,Cas9酶負責執行精確編輯。

截圖來源:藥融云全球藥物研發數據庫

可靠的臨床前和臨床數據顯示,體內靶基因失活后,轉甲狀腺素(TTR)會深度和持久地減少,這支持了NTLA-2001作為單次給藥療法的潛力。Intellia 主導 NTLA-2001的開發和商業化,這是與Regeneron開展的多靶點發現、開發和商業化合作的一部分。NTLA-2001的全球1期試驗是一項開放標簽、多中心、分兩部分的研究,對象是患有遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性伴多發性神經?。ˋTTRv-PN)或轉甲狀腺素淀粉樣變性伴心肌?。ˋTTR-CM)的成人患者。

參考資料:
1.公司官網
2.藥融云數據庫

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