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新銳!融資6100萬歐元,推進AAV基因療法

細胞基因治療前沿
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10個月前



據環球通訊社報道,2023年6月6日,AAVantgarde Bio宣布完成6100萬歐元的A輪融資。該公司由Sofinnova Partners創建、孵化,并于2021年6月完成種子輪融資。此次A輪融資由美國生物技術風險投資公司Atlas Venture和歐洲生命科學風險投資公司Forbion共同牽頭,Longwood基金和公司的創始投資者Sofinnova Partners通過其Sofinnova Telethon基金參與。并且這三家投資公司也各有一名合伙人加入AAVantgarde董事會。


AAVantgarde Bio有兩個專有的、基于AAV的大型基因遞送平臺。雙雜交平臺(dual hybrid)是利用DNA重組技術,AAV內含子平臺(AAV intein)是利用蛋白質反式剪接技術。該公司正在兩個項目中驗證這兩個基因遞送平臺:Usher綜合征1B型(Usher1B)——使用雙雜交平臺;眼底黃色斑點癥(Stargardt Disease)——使用AAV intein平臺。

AAVantgarde Bio在研管線

此次A輪融資將為Usher1B受試者的首次概念驗證(POC)研究的完成、AAV intein項目的進一步開發和眼底黃色斑點癥的臨床啟動提供資金。并且該公司還計劃開展眼科以外的項目。


AAVantgarde公司首席執行官Natalia Misciattelli博士表示:"這次融資代表了我們幫助病人使命中的標志性時刻,我們很高興與我們的新投資者和創始投資者合作,推進我們的平臺和管線。與如此高素質的全球生命科學投資者合作完成本輪融資,是對AAVantgarde公司獨特技術的重要認可,該技術最初將用于幫助遭受Usher1B綜合癥和眼底黃色斑點癥影響而失明的患者。"


關于AAVantgarde Bio



AAVantgarde Bio是一家處于臨床階段、總部設在意大利的國際生物技術公司,致力于利用公司的兩大AAV技術平臺,解決目前AAV遞送基因運載量過小的挑戰,為遺傳性眼病提供新的治療方式。AAVantgarde平臺可用于向眼球和非眼球組織輸送大型基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM(Telethon遺傳學和醫學研究所)的Alberto Auricchio教授和Telethon基金會共同創辦,將首先在臨床上驗證該平臺在兩種未滿足需求的遺傳性視網膜疾病上的應用。


關于Usher綜合征1B型


Usher綜合征1B型是一種遺傳性疾病,影響視網膜和內耳。該疾病由MYO7A基因的突變引起的。治療Usher1B的基因有6.7kb長,對單個AAV載體來說太大。在美國和歐盟,大約有2萬名患者患有Usher綜合征1B型。雖然有手術治療耳聾方案,但目前并沒有治療漸進性視力喪失和失明的方法。


關于眼底黃色斑點癥


眼底黃色斑點癥是最常見的遺傳性黃斑變性。大多數情況下是常染色體隱性遺傳,眼底黃色斑點癥是由ABCA4基因突變引起的。治療眼底黃色斑點癥的基因(ABCA4)有6.8kb長,對單個AAV載體來說太大。在美國和歐盟,大約有60,000-75,000名眼底黃色斑點癥患者,目前還沒有治療因眼底黃色斑點癥引起失明的方法。


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*聲明:本文由入駐藥融云的相關人員撰寫或轉載,觀點僅代表作者本人,不代表藥融云的立場。
綜合評分:5.2

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